식약처, 페닐케톤뇨증藥 세피언스산 허가…희귀질환 치료 선택지 확대

체내 페닐알라닌 수치 낮춰 고페닐알라닌혈증 개선…소아·성인 환자 대상 글로벌 혁신제품 신속심사 49호 지정해 심사…미충족 의료수요 해소 기대 식품의약품안전처가 소아와 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증을 치료하는 새로운 희귀의약품을 허가했다. 식약처는 수입 희귀의약품 세피언스산 (성분명: 세피압테린)을 3일 허가했다고 밝혔다. 페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소의 유전자 돌연변이로 발생하는 유전성 희귀질환이다. 체내에 페닐알라닌이 축적되면서 인지능력 저하와 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 유발할 수 있다....