안티푸라민으로 출발… 항암제·희귀병 치료제 성과

유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제(YH35995)를 FDA(미 식품의약국)가 희귀의약품으로 최근 지정했다. 고셔병은 특정 효소 결핍으로 물질대사에 이상이 생겨 노폐물이 몸에 쌓이면서 문제를 일으키는 유전성 희귀질환이다. FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 임상시험 관련 세액 공제, FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장 독점권 등 인센티브를 받을 수 있다. 유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화해 후속 개발에 집중할 계획이라고 밝혔다. 유한양행이 올해로 창립 100주년을 맞았다. 일제강점기에 제대로 된 의약품을 구하지 못하는 서민이 다수이던 시절, 독립운동가 유일한(1895~1971) 박사가 “건강한 국민만이 잃었던 조국을 되찾을 수 있다”며 1926년에 세웠다.